Första läkemedelsstudien för Downs syndrom påbörjad

22 april 2013
Det första läkemedlet, som är tänkt att hjälpa personer med Downs syndrom att övervinna kognitiva brister, har nu börjat testas på människor, enligt schweiziska läkemedelsföretaget Roche.

Roche har startat en klinisk prövning på 33 vuxna för att se om ett läkemedel, som kallas RG1662, kan motverka effekterna av signalsubstansen GABA, som hämmar hjärnans aktivitet och verkar vara den mekanism som är ansvarig för minnes- och inlärningssvårigheter hos dem med Downs.

Studien skall undersöka läkemedlets säkerhet samt hur det påverkar motorik, reaktionstid och minne. Enligt en tidigare studie publicerad i facktidskriften Journal of Neuroscience (doi: 10.1523/JNEUROSCI.1203-12.2013) har läkemedlet visat goda resultat i studier på möss.
– Vår läkemedelsforskning för Downs syndrom kan erbjuda en ny terapeutisk väg för att behandla kognitiva brister hos personer med Downs syndrom, förbättra kommunikationsfärdigheter och i slutändan hjälpa personerna att få större självständighet i vardagen, säger Luca Santarelli från Roche.

Cirka ett av 650-1 000 barn föds med Downs syndrom, och i hela världen föds cirka 30 000 Downsbarn varje år. Personer med Downs syndrom har ett brett spektrum av förmågor men majoriteten har kognitiva brister, som kan leda till problem med självständigheten i vardagen, utbildning och arbete. För närvarande finns det inga behandlingsalternativ för de kognitiva försämringar som hänger ihop med Downs syndrom, skriver nyhetstjänsten BioEdge.

Källa: BioEdge (www.bioedge.org)