Varaktig positiv effekt av CRISPR-terapi hos patienter med blodsjukdom

Tillståndet hos två patienter med beta-thalassemi och en med sickelcellanemi har markant förbättrats efter behandling med CRISPR-baserad genterapi. Det presenteras i ett pressmeddelande från företagen CRISPR Therapeutics och Vertex som tillsammans leder den kliniska studien av behandlingen som heter CTX001. Resultaten utgör en milstolpe för genredigering eftersom det tyder på att CRIPSR-baserad genterapi har en bestående effekt och potential att bota genetiska sjukdomar.

Länk till ursprungsartikeln