Ännu en kontroversiell studie från Kina på mänskliga embryon

Kinesiska forskare presenterar en ny studie där de lyckats ta bort anlagen för den genetiska sjukdomen beta-thalassemi med hjälp av avancerad genteknik på mänskliga embryon.

Forskargruppen vid Sun Yat-sen-universitetet i Guangzhou använde en metod som kallas grundredigering för att rätta en mutation bland de tre miljarder "bokstäverna" i vår genetiska kod. Det är anlaget för blodsjukdomen beta-thalassemi, som forskargruppen kunde ta bort från mänskliga embryon, som hade skapats i ett laboratorium och som sedan inte implanterades utan förstördes. Forskarna förväntar sig att tillvägagångssättet en dag kan komma att användas för att behandla en rad ärftliga sjukdomar. Den potentiellt livshotande hemoglobinsjukdomen beta-thalassemi orsakas av en förändring i en enda bas i den genetiska koden – känd som en punktmutation och en av de tre vanligast förkommande mutationerna i Kina och Sydostasien. Forskargruppen i Kina lyckades redigera och korrigera mutationen med en metod de kallar basredigering, en förändring av en av de grundläggande byggstenarna i cellens dna.

– Vi är först med att visa möjligheten att bota genetisk sjukdom i mänskliga embryon genom basredigeringssystemet, säger Junjiu Huang, en av forskarna, till nyhetstjänsten BBC News.

Han menar att deras studie öppnar nya vägar mot att behandla patienter och förhindra att barn föds med beta-thalassemi och andra ärftliga sjukdomar. Experimenten utfördes i vävnad som hade tagits från en patient med blodsjukdomen och i mänskliga embryon skapade genom kloning. Basredigeringen är en vidareutveckling av den nya "klipp-och-klistra-metoden" för genteknik, CRISPR-Cas9, som kan ta bort även mycket små beståndsdelar av en dna-molekyl. Läs mer >>.

Samma forskargrupp uppmärksammades tidigare i år när de var först att använda CRISPR på mänskliga embryon. Läs mer >> Professor Robin Lovell-Badge, stamcellsbiolog vid Crickinstitutet i London och en av forskarna bakom CRISPR-metoden, beskriver delar av gruppens tidigare studie som "genial", men ifrågasätter att de inte gjorde fler försök på djur innan de gick över till mänskliga embryon. Han påpekar att reglerna för embryoforskning i andra länder skulle ha varit "mer krävande".

Studien, som publicerades förra veckan i facktidskriften Protein & Cell (doi:10.1007/s13238-017-0475-6), är det senaste exemplet på forskares snabbt ökande förmåga att manipulera mänskligt dna, vilket redan väckt debatt: vad är och vad är inte acceptabelt när det gäller försök att förebygga sjukdom?

– Dessa metoder kommer sannolikt inte att användas kliniskt inom snar framtid. Det skulle behövas mycket mer debatt om etiken och om hur metoderna bör regleras. I många länder, också i Kina, måste det etableras starkare mekanismer för reglering, tillsyn och långsiktig uppföljning, säger Robin Lovell-Badge.

Källa: BBC News (www.bbc.com)