Specialister manar till försiktighet med CRISPR-tekniken

Det var i en studie som rapporterades i facktidskriften Nature (doi:10.1038/nature23305) där forskarna använde den så kallade CRISPR-tekniken för att korrigera den mutation som orsakar hjärtfelet hypertrofisk myopati. Man lät befrukta friska ägg med spermier som bar på anlag för sjukdomen och använde CRISPR-metoden för att reparera de muterade generna. Embryona utvecklades sedan i några dagar men implanterades aldrig. Av de 58 redigerade embryona hade 42 två mutationsfria kopior av genen i varje cell; 16 hade oönskade mutationer.

Forskarna såg inte några oväntade mutationer där embryona innehöll två genetiskt olika typer av celler, som i tidigare studier med mänskliga embryon där samma teknik har använts. Läs mer >>

Läkartidningen skriver att det i dag ”inte är lagligt i Sverige att korrigera gener ens för terapeutiska syften om förändringen är nedärvbar. Men Fredrik Lanner [stamcellsforskare vid Karolinska Institutet i Stockholm] tycker att det är hög tid att lyfta frågan om lagen bör ändras.”
– CRISPR-tekniken går framåt med rasande fart. Det är mycket möjligt att vi inom ett par år har en potentiellt säker och effektiv metodik att hjälpa väldigt många med genetiska sjukdomar. Då bör vi åtminstone ta upp det här till diskussion nu. Är det här något som vi vill ha möjligheter att göra?, säger han till Läkartidningen.

Det finns många farhågor kring genetiskt manipulerade människor. Även om CRISPR av vissa forskare anses som ett exakt genredigeringsverktyg, kan det leda till redigeringsfel, och små misstag kan leda till permanenta problem i den mänskliga genpoolen. Det finns också etiska problem: bioetiker fruktar att genredigering kommer att leda till att föräldrar vill skapa barn med specifika egenskaper.
– Om man inte vill ha eugenik, drar man bara ett streck och slutar där. Forskare och bioetiker bör komma överens om regler om vad som bör och vad som inte bör göras, och se till att redaktörer för vetenskapstidskrifter verkställer dem. Om USA skulle ta ledningen när det gäller att arbeta med tidskrifter, med privata stiftelser, med patientgrupper och med delstats- och federala regeringar tror jag att man skulle få samarbete från resten av världen, säger Arthur Caplan, bioetiker vid New York University, till tidningen The Verge.

En internationell grupp av elva specialister inom genetik argumenterar i facktidskriften American Journal of Human Genetics (2017, doi: 10.1016 / j.ajhg.2017.06.012) mot för tidig användning av genomredigering inom reproduktionsmedicin och efterfrågar samtidigt ökad forskning, som bör finansieras med offentliga medel. Specialisterna pekar även på behovet av att förbereda allmänheten på vetenskapliga, etiska och politiska konsekvenser av den nya tekniken. Dessa frågor kan inte besvaras av experterna ensamma, menar de, utan kräver allmänna samtal. Det krävs dessutom en del grundförutsättningar som bör uppfyllas innan tekniken används, som en övertygande medicinsk grund för användningen, evidensbaserad, beprövad klinisk nytta, etisk jämlikhet samt en öppen och offentlig process som innefattar alla berörda parter, menar genetikerna.

Källor: Deutsches Ärzteblatt (www.aerzteblatt.de), The Verge (www.theverge.com) och Läkartidningen (lakartidningen.se)