Vad har hänt med CRISPR-barnen?

Det har nu gått tre år sedan den kinesiske forskaren He Jiankuis genmodifiering av mänskliga embryon med syfte att uppnå livslång resistens mot hiv. Nu undrar man: vad hände med barnen?

2018 meddelade den kinesiska forskaren He Jiankui att världens första genmodifierade barn, Lulu och Nana, hade fötts. Barnen hade fått sin arvsmassa redigerad med CRISPR för att få motståndskraft mot hiv. Vid provrörsbefruktningen (ivf) ändrades embryona genetiskt genom att CCR5-genen inaktiverades under encellsstadiet. Läs mer >> 

Facktidskriften Nature Biotechnology (doi.org/10.1038/s41587-021-01138-5) skriver om flickorna, som nu är småbarn: "Deras öde förblir hemlighetsfullt i en virvel av rykten. Många av dem som kontaktades för denna artikel, vägrade att tala om barnen [...] Några ville tala med Nature Biotechnology endast på villkor att få förbli anonyma".

He Jiankuis motivering för genmodifieringen var att CCR5-genen var välstuderade, att hiv fortfarande är en förödande sjukdom och att vara smittat med hiv leder till diskriminering. Hos studiedeltagarna var kvinnorna hiv-negativa och männen hiv-positiva. Genredigering skulle, enligt He Jiankui, kunna tillämpas på andra sjukdomar, t.ex. ärftlig cancer eller muskeldystrofi.

Oavsiktliga konsekvenser

Det finns flera problem, som är förknippade med CRISPR, bland annat de oavsiktliga konsekvenserna när tekniken används på människor. Redigering av människans arvsmassa är inte redo att prövas på ett säkert och effektivt sätt, varnar flera experter. Läs mer >> 

De genredigerade barnen har genomgått ett flertal medicinska undersökningar, bland annat blodprov vid födseln, vid en månads ålder, sex månaders ålder och i ettårsåldern. På det följer leverfunktionstester vid fem årsålder och IQ-tester samt hivtester vid tio årsålder.

Det verkar inte finnas några definitiva planer på att utvärdera barnens psykiska hälsa. Inte heller bedömer man att det finns behov av att informera tvillingarna om deras ovanliga tillblivelse. Etikern Patrick Foong, från Western Sydney University, påpekar i en artikel i MercatorNet att barn som föds genom genredigering bör informeras om vad som gjorts med dem när de var embryon, och om skälen till det.

Olika bemötande

Tvillingarna kan komma att få olika behandling i framtiden, eftersom de är olika känsliga för hiv. Nana kan till exempel vara mer motståndskraftig, eftersom två alleler i hennes CCR5-gen har ändrats. Lulus arvsmassa visar endast en förändrad allel (variant av en gen). Det är svårt att avgöra hur de förändringar som gjorts i tvillingarnas arvsmassa kommer att påverka dem under deras livstid.

2019 föddes ytterligare ett barn med en förändrad CCR5-allel på hemlig ort. Eventuella skador som skulle kunna ha uppstått på småbarnen är okända. Patrick Foong menar att all redigering av människans arvsmassa måste därför ske med stor försiktighet, och rätt balans mellan de risker och fördelar som genredigeringen medför.

Källor: Nature Biotechnology (www.nature.com) och MercatorNet (mercatornet.com)